В США начнут использовать самый дорогой в мире препарат. Курс генной терапии швейцарского концерна под названием Zolgensma позволяет остановить прогрессирование спинальной мышечной атрофии, сообщает Deutsche Welle.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение препарата для лечения спинальной мышечной атрофии у детей. Препарат прошёл клинические испытания в США. Разработчик – швейцарский фармакологический концерн Novartis – ожидает, что в 2019 году терапия будет одобрена также в Европе и Японии.
"Руководство концерна назвало Zolgensma историческим продвижением в борьбе со спинальной мышечной атрофией и вехой в генной терапии. Её применение, по данным Novartis, стоит 2,125 млн долларов в течение пяти лет, что делает Zolgensma самым дорогим лекарством в мире", – пишет издание.
Zolgensma предоставляет организму функционирующую копию поражённого гена в ходе однократной внутривенной инфузионной терапии. Это позволяет остановить развитие заболевания.
Читайте также: Генетические исследования: как они изменили мир и чего ждать в будущем
В клинических испытаниях Zolgensma участвовали 36 младенцев в возрасте от двух недель до восьми месяцев, отметили представители FDA. Испытания продемонстрировали безопасность.
Разработанная Novartis терапия обеспечивает беспрецедентный уровень надежды для семей с детьми, страдающими этим заболеванием, подчеркнул доктор Джерри Менделл, принимавший участие в испытаниях в одной из больниц в штате Огайо.
Спинальная мышечная атрофия поражает двигательные нейроны в спинном мозге. Заболевание редкое – встречается у одного из десяти тысяч новорождённых. В 90% случаев приводит к смерти в первые два года жизни.
