
В США начнут использовать самый дорогой в мире препарат. Курс генной терапии швейцарского концерна под названием Zolgensma позволяет остановить прогрессирование спинальной мышечной атрофии, сообщает Deutsche Welle.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение препарата для лечения спинальной мышечной атрофии у детей. Препарат прошёл клинические испытания в США. Разработчик – швейцарский фармакологический концерн Novartis – ожидает, что в 2019 году терапия будет одобрена также в Европе и Японии.
"Руководство концерна назвало Zolgensma историческим продвижением в борьбе со спинальной мышечной атрофией и вехой в генной терапии. Её применение, по данным Novartis, стоит 2,125 млн долларов в течение пяти лет, что делает Zolgensma самым дорогим лекарством в мире", – пишет издание.
Zolgensma предоставляет организму функционирующую копию поражённого гена в ходе однократной внутривенной инфузионной терапии. Это позволяет остановить развитие заболевания.
Читайте также: Генетические исследования: как они изменили мир и чего ждать в будущем
В клинических испытаниях Zolgensma участвовали 36 младенцев в возрасте от двух недель до восьми месяцев, отметили представители FDA. Испытания продемонстрировали безопасность.
Разработанная Novartis терапия обеспечивает беспрецедентный уровень надежды для семей с детьми, страдающими этим заболеванием, подчеркнул доктор Джерри Менделл, принимавший участие в испытаниях в одной из больниц в штате Огайо.
Спинальная мышечная атрофия поражает двигательные нейроны в спинном мозге. Заболевание редкое – встречается у одного из десяти тысяч новорождённых. В 90% случаев приводит к смерти в первые два года жизни.
-
1Тарифы Tele2 со скидкой
-
2539
-
0
-
15
-
-
2🌡Прогноз погоды на 25 июня: дожди с грозами ожидаются почти по всему Казахстану
-
2505
-
0
-
1
-
-
3⁉️Как казахстанцам бесплатно проверить свою кредитную историю и оспорить неверные данные
-
2719
-
0
-
6
-
-
4🇬🇧 Угрозы растут: Великобритания представила стратегию национальной безопасности
-
2092
-
2
-
24
-
-
5🚆 Не успели запустить на линию: вагоны LRT разрисовали граффити
-
2104
-
4
-
48
-
-
6🔖 Токаев выразил солидарность и поддержку народу Катара
-
2099
-
0
-
94
-
-
7⚠️ Доброе утро! Предлагаем обзор главных новостей за 24 июня
-
2358
-
0
-
6
-
-
8⚡️Стали известны номинанты национальной телевизионной премии "Тұмар-2025"
-
2391
-
0
-
12
-
-
9❗️Масштабные поправки в закон по вопросам гражданской защиты подписал глава государства
-
2290
-
0
-
55
-
-
10‼️169 детей эвакуировали из-за пожара в детском саду в Экибастузе
-
2321
-
0
-
12
-