
В США начнут использовать самый дорогой в мире препарат. Курс генной терапии швейцарского концерна под названием Zolgensma позволяет остановить прогрессирование спинальной мышечной атрофии, сообщает Deutsche Welle.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило применение препарата для лечения спинальной мышечной атрофии у детей. Препарат прошёл клинические испытания в США. Разработчик – швейцарский фармакологический концерн Novartis – ожидает, что в 2019 году терапия будет одобрена также в Европе и Японии.
"Руководство концерна назвало Zolgensma историческим продвижением в борьбе со спинальной мышечной атрофией и вехой в генной терапии. Её применение, по данным Novartis, стоит 2,125 млн долларов в течение пяти лет, что делает Zolgensma самым дорогим лекарством в мире", – пишет издание.
Zolgensma предоставляет организму функционирующую копию поражённого гена в ходе однократной внутривенной инфузионной терапии. Это позволяет остановить развитие заболевания.
Читайте также: Генетические исследования: как они изменили мир и чего ждать в будущем
В клинических испытаниях Zolgensma участвовали 36 младенцев в возрасте от двух недель до восьми месяцев, отметили представители FDA. Испытания продемонстрировали безопасность.
Разработанная Novartis терапия обеспечивает беспрецедентный уровень надежды для семей с детьми, страдающими этим заболеванием, подчеркнул доктор Джерри Менделл, принимавший участие в испытаниях в одной из больниц в штате Огайо.
Спинальная мышечная атрофия поражает двигательные нейроны в спинном мозге. Заболевание редкое – встречается у одного из десяти тысяч новорождённых. В 90% случаев приводит к смерти в первые два года жизни.
-
1Зарабатывайте на телеграм-канале от 1500 подписчиков
-
2955
-
0
-
12
-
-
2👮♀️ Девушка прыгнула в Иртыш: её спасли полицейские Усть-Каменогорска
-
2969
-
1
-
28
-
-
3🌤 Прогноз погоды на 9 июня: в большинстве регионов Казахстана ожидается тёплая погода без осадков
-
2781
-
0
-
4
-
-
4🤩 Спасатели ДЧС Алматы вытащили подростка из 10-метрового кювета в горах
-
2814
-
2
-
19
-
-
5🦗 66% площадей уже обработали от саранчи в Казахстане
-
2810
-
3
-
19
-
-
6🚧 Участок проспекта Абылай хана в Астане полностью перекроют на два дня
-
2776
-
3
-
4
-
-
7🆕🆕🆕🆕 Глава МЧС вручил актюбинским спасателям новую технику и ключи от квартир
-
2739
-
1
-
19
-
-
8❗️ Личные данные казахстанцев продавали коллекторам: сотрудники МВД и КНБ задержали 140 человек
-
2447
-
0
-
51
-
-
9❔ Как обновился Конаев за три года в статусе центра Алматинской области
-
2536
-
0
-
18
-
-
10⚠️ Доброе утро! Предлагаем обзор главных новостей за 8 июня
-
2741
-
0
-
1
-