Учёные подарили слух глухим с рождения детям при помощи генной инженерии

Пятеро малышей дошкольного возраста, страдающих от врождённой глухоты в результате наследственной болезни, благодаря генной инженерии получили возможность нормально слышать без слухового аппарата и начали произносить первые слова.

Революционный метод лечения наследственной глухоты, разработанный генетиками Гарвардской медицинской школы и Фуданьского университета (Китай), был опробован в ходе клинических испытаний, результаты которых опубликовал накануне журнал Science Advances.

Изначально экспериментальных операций было проведено шесть, однако в одном случае лечение успехом не увенчалось.
По поводу того, почему именно в этом случае терапия оказалась безрезультатной, у учёных есть несколько версий, но не исключено, что инновационная методика дала сбой и лечение нужно просто провести повторно. Как уверяют авторы работы, в США их метод терапии может быть одобрен уже в ближайшие годы, после чего врачи получат право сразу направлять подобных детей на лечение.

Читайте также: Ножницы для ДНК. За что дали Нобелевскую премию по химии?

Революционная методика

Врождённая глухота может быть результатом полутора сотен различных мутаций, однако в данном случае речь идёт о генетической поломке, нарушающей нервную связь между внутренним ухом и головным мозгом. Учёным эта мутация известна как DFNB9. В результате этого генетического сбоя организм теряет способность производить белок, необходимый для передачи нервных импульсов от слуховых рецепторов в мозг, где они распознаются как звуки.

Нарушение было обнаружено учёными не одно десятилетие назад. Однако всё это время помочь таким детям можно было только при помощи протезирования, то есть вживления в голову младенца импланта. Однако даже это полностью проблему не решало: дети с "искусственным ухом" не способны различать тон и улавливать интонации. Поэтому их слуховые способности весьма ограниченны. Например, они не в состоянии нормально воспринимать музыку. Поскольку вызвано это нарушение всего одной, давно и хорошо изученной мутацией, а сами нервные клетки при этом не повреждены, долгое время именно DFNB9 считался очевидной мишенью для применения инновационной терапии.

Досрочный успех испытаний

Чтобы доставить в клетку здоровую копию повреждённого гена, её вживили в геном обезвреженного вируса.

О том, как работает эта относительно новая, но уже широко распространённая технология, "Русская служба" в общих чертах объясняла пару лет назад, когда её изобретатели (а точнее – изобретательницы) были удостоены Нобелевской премии.

Нагрузив вирус полезным геном, учёные ввели полученную смесь каждому ребёнку напрямую во внутреннее ухо при помощи инъекции. Проникнув внутрь клетки, вирус фактически ремонтирует повреждённый участок ДНК, заменяя "дефективную" копию гена обычной, здоровой. И она начинает нормально размножаться при каждом делении клетки.

Соответственно, начинается и производство необходимого белка, а с ним приходит в норму и передача в мозг возникающих в ухе нервных сигналов. Постепенно улучшается и слух. Спустя всего несколько месяцев трое прооперированных малышей начали реагировать на речь, а ещё двое – даже различать её среди других звуков шумной комнаты, что позволило им разговаривать по телефону.

Слух не возвращался одномоментно, а улучшался постепенно, почти незаметно. Однако авторы публикации отдельно отмечают, что все излеченные дети начали показывать очевидные результаты терапии ещё даже до первого теста, проведённого спустя четыре недели после инъекции. Заранее об успехе лечения учёные узнали от родителей, в слезах позвонивших врачам, чтобы рассказать, что их ребёнок впервые их услышал.

Читайте также:

• Чай с солью? Вы будете приятно удивлены, утверждает профессор химии из США
• Северные белые носороги из пробирки. Ученые надеются, что вымирающих животных спасет ЭКО