Новый метод терапии рака позволил исцелить от лейкемии неизлечимо больного ребенка

Британскую девочку-подростка удалось вылечить от лейкемии, применив новый тип терапии – так называемое редактирование оснований.

Все другие методы лечения 13-летней Алиссы оказались безуспешными, поэтому врачи всемирно известной лондонской детской больницы Грейт Ормонд Стрит фактически создали для неё новое лекарство.

Спустя полгода раковых клеток в её организме не обнаружено, хотя Алисса всё ещё находится под наблюдением врачей.

Читайте также:

• Новое лечение рака: 90% успеха среди смертельно больных
• В США впервые одобрен вид генной терапии для борьбы с раком

В мае прошлого года у Алиссы был диагностирован Т-клеточный острый лимфобластный лейкоз.

В обычных условиях Т-клетки – защитники организма, но у Алиссы их деятельность вышла из-под контроля и стала представлять опасность.

У Алиссы наблюдалась агрессивная разновидность рака. Не помогли ни химиотерапия, ни пересадка костного мозга.

"В конце концов я бы умерла", – говорит Алисса.

Её мать Киона рассказывает, что в прошлом году она с ужасом ждала Рождества, думая, что они встречают его вместе в последний раз, и просто рыдала в день рождения дочери в январе.

То, что произошло потом, ещё несколько лет назад было невозможно представить.

Команда Грейт Ормонд Стрит использовала технологию генного редактирования, которая появилась всего шесть лет назад.

Редактирование оснований

Азотистые основания – это органические соединения, входящие в состав нуклеиновых кислот. Четыре типа оснований – аденин (A), цитозин (C), гуанин (G) и тимин (T) – это кирпичики нашего генетического кода.

Подобно буквам алфавита, миллиарды оснований в нашей ДНК составляют инструкцию для человеческого организма.

Редактирование оснований позволяет учёным выбрать конкретную часть часть генетического кода и затем изменить молекулярную структуру только одного основания, преобразуя его в другое и изменяя генетические инструкции.

Читайте также:

• Методы лечения рака от средневековья до наших дней
• Как снизить риск развития рака? Мифы о болезни и советы онколога

Команда врачей и учёных использовала этот инструмент для создания нового типа Т-клеток, способных выслеживать и убивать раковые Т-клетки в организме.

Для этой цели послужили здоровые донорские Т-клетки.

• Первая модификация отключила механизм нацеливания Т-клеток Алиссы, чтобы они атаковали её организм.
• Вторая правка удалила антиген лейкоцитов CD7, который есть во всех Т-клетках.
• Третья редакция позволила предотвратить гибель клеток от химиотерапии, сделав их "невидимыми" для лекарства.

На последнем этапе генетической модификации Т-клеткам было дано указание охотиться за всеми клетками, в которых присутствовал белок CD7, чтобы уничтожить все Т-клетки в её организме, в том числе и раковые.

Иммунную систему Алиссы, включая Т-клетки, предполагалось восстановить с помощью второй пересадки костного мозга.

Алисса осталась уязвимой для инфекций, так как в процессе этого лечения были атакованы как раковые Т-клетки в её теле, так и те, которые защищали её от болезней. Через месяц у Алиссы наступила ремиссия, и ей сделали вторую пересадку костного мозга, чтобы восстановить её иммунную систему. Алисса провела 16 недель в больнице и была в это время максимально ограждена от возможных инфекций.

После обследования через три месяца врачи встревожились, так как у девочки снова обнаружили признаки рака. Но два последующих обследования показали полное отсутствие раковых клеток.

Огромный потенциал

"Алисса – первая пациентка, которую лечили с помощью этой технологии", – говорит профессор Вазим Касим из Калифорнийского университета и больницы Грейт Ормонд Стрит.

По его словам, подобные генетические манипуляции – это очень быстро развивающаяся область науки с огромным потенциалом для лечения целого ряда заболеваний.

Читайте также:

• Врачам в США удалось вылечить рак груди в терминальной стадии
• Можно ли повторить чудо самоизлечения от рака?

Однако примененная для лечения Алиссы технология – лишь малая доля того, что можно достичь применением редактирования оснований.

Доктор Дэвид Лю из института имени Броуда, один из изобретателей метода, считает удивительным и необычным то, что новый метод начал применяться для лечения людей всего через шесть лет после его разработки.

В терапии, разработанной для Алиссы, каждое редактирование оснований включало в себя разрушение участка генетического кода, чтобы он больше не работал.

Но технологию можно применять более тонко и избирательно: например, вместо того чтобы выключать дефектную инструкцию, можно её корректировать.

Серповидно-клеточная анемия, например, вызывается изменением всего одного основания, которое можно исправить.

Учёные уже испытывают редактирование оснований при серповидно-клеточной анемии, а также при наследственном повышенном уровне холестерина и при бета-талассемии (заболевании крови).