Врачи в Лондоне впервые в мире вылечили слепоту у детей с редким заболеванием

Врачи в Лондоне впервые в мире вылечили слепоту у детей, родившихся с редким генетическим заболеванием, с помощью новаторской генной терапии, сообщает The Guardian.

Такая терапия является достаточно новым методом лечения, основанным на исправлении дефектных генов, которые вызывают серьёзные заболевания, особенно у детей. Лечение проходит путём коррекции и замены неправильно функционирующих генов, которые ответственны за развитие определённых наследственных заболеваний.

Специалисты глазной больницы Moorfields и Университетского колледжа в Лондоне в 2020 году отобрали для операции четырёх детей в возрасте от одного года до двух лет из США, Турции и Туниса. У малышей был врождённый амавроз Лебера – тяжёлая форма дистрофии сетчатки, вызывающая потерю зрения из-за дефекта гена AIPL1. 

Пациенты официально считались слепыми от рождения. После того как врачи ввели здоровые копии гена AIPL1 в их глаза с помощью малоинвазивной операции, которая заняла всего 60 минут, дети теперь могут различать формы, находить игрушки, узнавать лица своих родителей, а в некоторых случаях даже читать и писать.

После удачного опыта ещё семь детей получили такое лечение.